先行先试 新冲破！首个基在乐城真实世界研究数据的血液肿瘤新药Isatuximab在华上市许可申请获受理 2023-12-13 08:56来历： 举世新闻网浏览次数：2414

今天，赛诺菲旗下新一代CD38单抗Isatuximab打针液的上市许可申请正式取得国度药品监视治理局（NMPA）受理，拟用在结合泊马度胺和地塞米松医治既往接管过最少2种医治（包罗来那度胺和一种卵白酶体按捺剂）的多发性骨髓瘤（MM）成人患者。

作为首批获准在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区展开临床真实世界数据研究的三个试点药品之一，Isatuximab打针液成了首个操纵乐城真实世界数据获国度药监局受理上市许可申请的血液肿瘤医治药物。Isatuximab打针液是一种单克隆抗体，靶向多发性骨髓瘤细胞上CD38受体的特异性表位，可触发多种分歧的感化机制，包罗法式性肿瘤细胞灭亡（凋亡）和机体免疫反映调理，有望为复发或难治性多发性骨髓瘤患者打开医治新场合排场。

乐城先行区治理局党委书记、局长贾宁暗示："Isatuximab打针液的上市许可申请受江南体育理，是血液肿瘤范畴真实世界研究的一年夜主要冲破。作为我国独一的‘医疗特区 ， 乐城先行区借助‘先行先试 等特许政策，展开国际前沿的真实世界数据利用研究，为全国药械审评审批轨制鼎新堆集经验、摸索方式，为提速全球立异药械产物在中国的可和性供给新路子、新方案。将来，乐城将以特许政策优势和医疗资本会聚优势，吸引更多立异、优良的药械产物落地乐城，全力助推真实世界研究工作向前成长，让更多医疗科技立异功效加速惠和中国患者。"

2019年6月，国度药监局与海南省当局结合启动海南临床真实世界数据利用试点工作，乐城先行区成为我国首个展开临床真实世界数据利用试点的区域。2020年以来，《真实世界证据撑持药物研发与审评的指点原则（试行）》《真实世界数据用在医疗器械临床评价手艺指点原则（试行）》等接踵发布，明白划定真实世界证据可以作为药品和医疗器械审评审批的相干证据。今朝，已有13个试点产物操纵乐城真实世界数据辅助临床评价取得国度药监局核准上市，正在不竭为全国患者带来"海南福音"。

赛诺菲年夜中华区总裁施旺暗示："中国延续深化药品审批审评轨制鼎新，海南博鳌乐城真实世界研究等立异摸索行动成了冲破性立异药物惠和中国患者的加快器，我们倍感鼓舞振奋。借力政策春风，赛诺菲积极响应健康老龄化计划和健康中国癌症防治号令，高度正视血液肿瘤患者的未尽之需，但愿经由过程真实世界研究实践将多发性骨髓瘤立异药物加快引入中国。本年，赛诺菲已在华获批十个立异药和疫苗新产物和顺应症，我们正之前所未有的成长速度推动立异产物上市，也将积极摸索多元的立异模式，为患者焕产生命光华而尽力。"

多发性骨髓瘤是老年人群多发肿瘤，也是第二年夜最多见的血液肿瘤。在中国，每10万人中就有约1.6个多发性骨髓瘤患者，病发春秋多为60岁以上，病发率也呈上升趋向[1]。在我国行将进入中度老龄化社会而且快速向重度老龄化社会迈进布景下，多发性骨髓瘤可能造成更年夜的疾病承担。从我国提出"实行积极应对生齿老龄化国度计谋"到本年不竭被说起的健康老龄化议题都反应出破解"老龄"健康课题的火急需求，多发性骨髓的立异医治可成为助力健康老龄化的主要一环。

同时，多发性骨髓瘤今朝依然是一种不成治愈的恶性血液肿瘤，患者终将面对复发窘境[2]。临床上患者复发的次数越多，医治难度也随之增添，患者无进展保存和复发后的保存时候越短[3],[4]。患者急需更多立异药物来拓展医治可能性。据中国首部《多发性骨髓瘤患者保存质量查询拜访陈述》调研显示，接近50%的患者暗示当前医治没法知足其对整体医治结果和保存获益方面的要求，并对新医治体例报以庞大等候。

今朝，Isatuximab打针液已在美国、欧盟、亚太等全球多个国度和地域获批。同时，赛诺菲正在进行的III期临床实验，将继续评估Isatuximab打针液结合现行尺度方案医治多发性骨髓瘤。Isatuximab打针液用在医治其他血液恶性肿瘤和实体瘤的研究也在进行中。

[1]Liu J, Liu W, Mi L, et al. Incidence and mortality of multiple myeloma in China, 2006–2016: an analysis of the Global Burden of Disease Study 2016. J Hematol Oncol 12, 136 (2019).

[2]中华医学会血液学分会浆细胞疾病学组,中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会. 中国初次复发多发性骨髓瘤诊治指南（2022年版）[J].中华血液学杂志,2022,43(10)：810-817.

DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2022.10.003

[3]JagannathS,RoyA,KishJ,et al.Real-world treatment patterns and associated progression-free survival in relapsed/refractory multiple myeloma among US community oncology practices[J].Expert Rev Hematol,2016,9(7):707-717.doi:10.1080/17474086.2016.1195254.

[4]VerelstS,BlommesteinHM,De GrootS,et al.Long-term Outcomes in Patients With Multiple Myeloma: A Retrospective Analysis of the Dutch Population-based HAematological Registry for Observational Studies （PHAROS）[J].Hemasphere,2018,2(4):e45.doi:10.1097/HS9.0000000000000045.

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