2023年8月2日，基因与细胞医治药物研产生产和注册申报一体化办事全国巡讲沙龙-成都站成功举行。本次沙龙由博腾生物结合计谋合作火伴赛赋医药、三卿生物、军科正源、昆拓主办，会聚浩繁CGT行业专家，环绕当前基因与细胞医治药物研发、出产和注册申报进程中所碰到的问题和挑战睁开了强烈热闹的会商，配合为CGT行业成长进献气力。

博腾生物CGT药物研发、出产和注册申报成都站沙龙顺遂举行

博腾生物营销部副总司理阎宇代表主办标的目的所有参会者暗示了强烈热闹的接待，衷心但愿此次沙龙可以或许增进CGT立异药企和行业专家们之间的交换，配合切磋CGT财产备受存眷的话题，合力解决药物研发、出产和注册申报中碰到的问题。博腾生物专注基因与细胞医治CDMO办事，笼盖质粒、细胞医治、基因医治、溶瘤病毒、核酸医治和活菌疗法等。除阐扬端到真个平台优势，我们也致力在整合优良资本，在为客户供给便捷高效、更有价值办事的同时，增进基因与细胞医治财产链上下流协同成长。

国科赛赋（深圳）总司理韦娜以"细胞制剂IIT与IND双制度融会下的临床前研究"为主题，针对细胞产物双制度申报（IIT与IND）模式下，临床前研究的要害点、研究策略进行介绍。她分享了研究者倡议的临床研究（IIT）的成长环境，美国、欧盟和中国IIT研究和监管近况；针对细胞制剂，从IIT存案、IND申请两方面进行了对照，并针对两个申报模式下，细胞制剂若何进行临床前研究和真实的研究案例进行分享。

博腾生物CGT药物研发、出产和注册申报成都站沙龙顺遂举行

博腾生物细胞医治工艺开辟副总司理胡迪超博士以"细胞医治药物的进展和CMC挑战"为主题，他指出90%以上的肿瘤为实体瘤，实体瘤医治仍存在CAR-T细胞归巢、肿瘤微情况等问题，而血液瘤医治也存在复发等问题，是以仍需要根本科学江南体育的不竭成长和理解、细胞药物临床经验的不竭堆集和总结和对靶点和CAR序列进行不竭优化和设计。另外，细胞医治药物与其它医治手段联用或细胞医治药物联用极可能是将来医治实体瘤的主要手段。细胞医治药物的开辟要秉持"以终为始"、"质量源在设计"和"产物"的思惟，每步都需依照药物的根基属性展开。细胞医治药物的种类和细分标的目的繁多，手艺线路很是多样化和个性化，这对CMC的展开造成很是年夜的挑战。另外，细胞医治药物的研发本钱和出产本钱也是制约行业成长的瓶颈，跟着工艺手艺的不竭成长和供给链的不竭完美和体量增年夜，将来细胞医治药物的本钱将年夜幅下降。药物的开辟是一种高投入、长周期的行业，只有经由过程资本同享、分工合作才能年夜幅下降研发本钱的投入和加速项目推动。

三卿生物结合开创人李丹以"细胞医治药物IND注册申报与资料预备要点"为主题，她指出细胞和基因医治药物注册申报进程中，药学、非临床、临床等分歧模块的合规性和要害问题是大师较为存眷的核心。陈述对细胞医治药物IND注册申报和资料预备进程的要害问题和要点进行了汇总和具体介绍：连系当前法令、律例、规章、尺度、规范、相干指点原则的要求和相干项目申报经验，对分歧细胞医治产物（以CAR-T、干细胞为例）立项、初期研发、药学研究、非临床研究、临床设计、临床实验申请、临床研究、上市申请等分歧阶段的存眷点进行了介绍；对pre-IND和IND申请时的资料要求、存眷点和常见问题进行了讲授，分享了在进行GCT医治药物IND申报进程中碰到的问题和相干经验，以期对列位同仁在药物开辟进程中有所开导和帮忙。

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军科正源首席科学官董立厚博士以"基在AAV载体基因医治药物临床评价策略切磋"为主题，他暗示分歧在传统的巨细份子药物，rAAV载体介导的基因医治药物具有本身的布局和功能特点，其临床评价策略也更具非凡性和复杂性，需要综合斟酌风险获益，采纳具体问题具体阐发的根基原则，展开临床实验评价。此中生物阐发触及份子、细胞、免疫学等多平台生物阐发手艺，军科正源成立了包罗基因、份子、细胞等多个程度的生物阐发方式对临床生物样本中的某rAAV载体药物的生物散布和载体脱落、生物标记物和免疫原性等指标进行生物阐发，为该药物临床有用性和平安性评价供给坚实的数据撑持。

昆拓高级项目司理张黔以"尺度化临床实验运营治理助力精准医治研发"为主题，她指出尺度化临床实验运营治理不是呆板的法则和要求，是同一尺度加上矫捷的设置装备摆设实现质量不变和风险可控。尺度化临床实验运营治理不但可以助力细胞医治的临床开辟，也能够为细胞医治上市后的利用供给操作方案。昆拓经由过程丰硕的细胞医治临床开辟经验和更周全的行业经验总结和清算细胞医治的尺度化临床实验运营治理更好地助力细胞医治临床开辟。

博腾生物阐发高级司理孙文华博士以"基因与细胞医治药物的质控要点与方式开辟"为主题，她指出基因医治药物包罗重组病毒类，核酸类和细胞医治类等多种类型，与传统药物比拟，基因医治药物加倍多样化，工艺也加倍复杂，是以，亟需开辟恰当的阐发方式进行有用的质控阐发。陈述连系相干律例和指点原则，以AAV，mRNA和Car-T细胞为例，展现了三种产物的质量节制策略和相干检测案例。对三种产物的一些要害质量属性，博腾生物平台开辟了多种阐发方式，进行正交对照阐发，从多个维度去表征产物的质控要点，更好的助力工艺开辟进程和产物不变性研究。博腾生物已周全建成CGT阐发检测平台，针对证粒，LV，AAV，细胞，mRNA和活菌类产物开辟了300+的阐发方式，而且在延续开辟加倍活络，正确，和不变的阐发方式，知足客户的分歧项目中工艺开辟，放行和不变性研究中的检测需求。