专注在内排泄相干医治范畴的立异型生物医药公司维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）今天初次发布TransCon™ CNP（TransCon C-型利钠肽，周制剂）中国2期临床实验的首要研究数据。 TransCon™ CNP是在研的长效CNP。该实验针对中国2至10岁软骨发育不全（ACH）儿童，经由过程每周一次皮下给药，在平安医治程度下延续供给活性CNP。研究成果显示，以100μg CNP/kg/周TransCon™ CNP医治52周时，患者的年化发展速度（AGV）显著高在未医治患者（抚慰剂组）（组间差别为1.180厘米/年，P=0.018）。

ACcomplisHChina2期临床实验是一项随机、双盲、抚慰剂对比的临床实验，在6个中国研究中间展开。该研究旨在软骨发育不全（ACH）儿童中评估每周一次TransCon CNP屡次皮下给药的平安性和疗效，招募了24名来自中国的2至10岁ACH儿童，包罗50µg CNP/kg/周和100µg CNP/kg/周两个剂量队列，每一个队列入组了12名儿童。实验的要害成果显示首要疗效终点告竣，即100µg CNP/kg/周剂量组医治52周时的AGV（5.939厘米/年）显著高在抚慰剂组（4.760厘米/年）。TransCon CNP整体平安且耐受性杰出。ACcomplisH China2期临床实验的预设阐发成果与Ascendis Pharma全球2期ACcomplisH研究成果一致，进一步撑持选定100μg/kg/周进行后续开辟和研究。[1]

上海交通年夜学医学院从属新华病院临床遗传学中间履行主任余永国传授暗示："软骨发育不全（ACH）是骨骼发育不良最多见的遗传类型，ACH其实不仅仅表示为不成比例的严重矮小，同时还汇合并颅颈交壤狭小、梗阻性呼吸暂停、脑积水、脊柱后凸等一系列致死致残致畸的临床并发症。ACH诊断相对照较轻易，但今朝在中国还没有有用的医治方式。ACH本年被纳入国度卫健委等六部分发布的国度第二批罕有病目次，为此我们都感应十分欣慰[2]，这将极年夜地鼓动勉励立异药物和疗法进入中国。ACcomplisH China临床实验在中国软骨发育不全儿童患者中的积极成果注解，在当前国内还没有切实有用疗法的环境下，TransCon CNP有可能改变软骨发育不全的医治款式。"

维昇药业首席履行官兼履行董事卢安邦师长教师暗示："维昇在初期研究阶段便已插手针对软骨发育不全（ACH）的TransCon CNP全球同步临床实验，是为了让中国ACH患者可以或许尽早获益在世界领先的医治方式。我们很兴奋中国2期临床实验的52周要害数据与Ascendis全球2期研究成果相一致。这一主要里程碑的告竣，是团队的高度协同和配合尽力的成果，我们向患者、研究人员、Ascendis和我们所有专业团队致敬。"

维昇药业具有TrasnCon CNP在年夜中华区的独家开辟、出产和贸易化权力。该药物由Ascendis PharmaA/S所有并在全球规模内开辟，今朝针对约80名2至11岁的ACH儿童的全球随机、双盲、抚慰剂对比的3期要害性实验正在进行中，与此同时，针对0至2岁ACH新生儿的TransCon CNP2期临床实验已在近期启动。[3][4]TransCon CNP已同时取得美国食物和药品监视治理局和欧盟委员会授与的孤儿药资历认定。国度卫生健康委员会在2023年9月20日公布，软骨发育不全（ACH）等86种罕有疾病纳入国度第二个罕有病目次，这86种疾病笼盖了包罗血液学、皮肤学和儿科等17个医学疾病范畴。[2]与此同时，我们很兴奋地看到最近几年来国度药品监视治理局在国内罕有病药物审评、审批的数目和进度上均有较着的晋升[5]，配合为罕有病的可诊、可治、可和而尽力。

审批编码：COMU2023115/CN/PR

关在软骨发育不全

软骨发育不满是骨骼发育不良的最多见类型，全球规模内约有25万人受其影响。软骨发育不全可致使严重的骨骼并发症和归并症。例如，骨骼发育异常可以致使睡眠呼吸暂停，下腰段脊髓受冲击致使慢性背部和腿部痛苦悲伤，和颈髓榨取致使婴儿猝死等。咽鼓管异常引发的慢性耳部传染可致使听力损失和说话发育缓慢[6]。

软骨发育不满是由成纤维细胞发展因子受体3（FGFR3）基因中的常染色体显性激活突变引发的，该突变致使FGFR3和CNP旌旗灯号通路的感化掉衡。临床前和临床数据注解，CNP通路刺激发展发育。弥补CNP可抵消FGFR3下流突变的影响，从而可以增进骨骼的发展[7]。

关在Ascendis Pharma A/S

Ascendis Pharma正在利用其立异的TransCon手艺平台，成立一家全球领先的一体化生物制药公司，专注在为患者的糊口带来成心义的改变。在以患者、科学和热情为焦点价值的引领下，公司依托其TransCon手艺平台潜心首创全新、一流的医治方式。Ascendis总部位在丹麦哥本哈根。领会更多关在Ascendis Pharma 和TransCon手艺平台的相干信息，请拜候Ascendis官网https://www.ascendispharma.com/

关在维昇药业

维昇药业是专注在内排泄相干医治范畴的立异型生物医药公司，致力在以更具人道关切的立异疗法，让内排泄患者享有更好的医治进程与疗效，以实现神驰的糊口。维昇药业以患者需求为先，致力在供给同类初创（First in Class）或同类最优（Best in Class）的内排泄疾病产物和医治方案。医治范畴包罗成人内排泄、儿童内排泄和内排泄罕有病。维昇药业延续会聚国际化布景的资深专业人材，和全球立异前沿的手艺和资江南体育本，深切结构中国市场，已在上海、北京、中国香港、台北设立办公室，并在姑苏设立年夜中华区研发制造基地，落实从研发、出产到发卖的内排泄立异药范畴的全链条结构，让更多的中国内排泄患者更早地沾恩在全球前沿靠得住的医治方案。

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信息来历:

[1]. Ascendis Pharma: Once-Weekly TransCon™ CNP Achieved Primary Efficacy Objective, with Superiority at 100 µg/kg/week, in Ascendis Pharma s Phase 2 ACcomplisH Trial of Children with Achondroplasia Aged 2 to 10 Yearshttps://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/once-weekly-transcontm-cnp-achieved-primary-efficacy-objective

[2]. 关在发布第二批罕有病目次的通知https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/202309/content_6905273.htm

[3]. Ascendis Pharma Provides Update on Vision 3x3 Strategic Roadmap at 41st Annual J.P. Morgan Healthcare Conferencehttps://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-provides-update-vision-3x3-strategic-roadmap-0

[4]. Ascendis Pharma Reports Second Quarter 2023 Financial Results

https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-reports-second-quarter-2023-financial-results

[5]. 国新办进行"权势巨子部分话开局"系列主题新闻发布会介绍"强化药品监管切实保障人平易近大众用药平安"有关环境图文实录http://www.scio.gov.cn/xwfb/gwyxwbgsxwfbh/wqfbh_2284/49421/50109/wz50111/202307/t20230724_729059.html

[6]. Ireland PJ, Pacey V, et al. Appl Clin Genet. 2014;7:117–25.

[7]. Horton WA, et al. Lancet. 2007;370(9582):162–172.