（中国，成都） 2023年10月28日，由中国香港维健医药团体（以下简称“维健医药”）盛大主办的“维筑夸姣，瑞享氨宁”——口服用苯丁酸甘油酯（瑞维安®）中国上市会成功举行。该产物用在不克不及经由过程限制卵白质的摄取和/或纯真弥补氨基酸节制的尿素轮回障碍患者的持久医治。勾当现场，国内浩繁儿科、遗传代谢内排泄科专家、学者，行业火伴、患者组织代表等齐聚一堂，配合见证这一里程碑事务。

本次上市会由华中科技年夜学同济医学院儿科学系主任罗小平传授担负主持，上海市儿童罕有病诊治中间主任顾学范传授担负年夜会主席。中国罕有病同盟履行理事长李林康、博鳌乐城国际医疗旅游先行区治理局常务副局长吕小蕾、广州市妇女儿童医疗中间刘丽传授、病痛挑战基金会副理事长/开创人王奕鸥、上海镁信健康科技有限公司首席立异官/高级副总裁冯昊、中国香港维健医药团体副总裁肖丽等多位重磅佳宾莅临现场，介入上市典礼，并颁发主要致辞。预会佳宾纷纭对口服用苯丁酸甘油酯在中国成功上市暗示庆祝，但愿为中国尿素轮回障碍患者的医治带来更夸姣的糊口保障。

“绝年夜大都罕有病的产生都在儿童期间，这也对我们的临床儿科大夫提出了很年夜的挑战。不但需要我们在临床接诊中切确的诊断，还需要诊断后能供给有用的医治方案，为患者排难解纷。本次上市会，正值中华医学会第二十八次全国儿科学术年夜会召开之际。在此时，举行这么一场特殊的勾当，我想意义长短凡的。”

——华中科技年夜学同济医学院儿科学系主任罗小平传授

“作为一位从事儿童罕有病诊治工作数十载的临床大夫，在今天看到口服用苯丁酸甘油酯的上市，我感应很是兴奋，由于这意味着我们的罕有病患儿将会有更多的医治方案，可以更好地保障他们的健康成长了。曩昔，我们环绕包罗尿素轮回障碍在内的遗传代谢性疾病方面做了很多的工作，我们也等候更多的同仁江南体育插手，配合鞭策罕有病的诊断、药物、保障等多条理问题的解决。”

——上海市儿童罕有病诊治中间主任顾学范传授

“口服用苯丁酸甘油酯产物成功上市，对国内尿素轮回障碍的病友家庭来讲长短常值得庆贺的。我们的患者有了更好的药物取得更好的生命健康权益，临床专家在面临疾病时，也有了更多的‘兵器’可使用，企业的成长有了久远的保障。但愿我们各方继续联袂，配合推动中国罕有病事业的可防、可控、可治、可保，为我们人平易近的健康事业继续舔砖加瓦！”

——中国罕有病同盟履行理事长李林康

“口服用苯丁酸甘油酯此前还未在国内上市。那时，面临部门国内尿素轮回障碍患儿家庭急需的用药需求，园区充实操纵特许医疗政策和优惠政策，经由过程高效、专业的操作，将它引入到乐城。从最初鞭策口服用苯丁酸甘油酯作为特许药品在博鳌乐城国际医疗旅游先行区实现患者可和，到终究鞭策走向国内获批上市，让乐城的鼎新开放功效可以或许终究惠和到全国更多的患儿和苍生健康的需求，也是践行了我们为人平易近健康办事的初心。庆祝口服用苯丁酸甘油酯在中国成功上市！”

——博鳌乐城国际医疗旅游先行区治理局常务副局长吕小蕾

“今朝国内针对该群体的药物医治其实不充实，患者群体有很年夜的未被知足的医治需求，也亟需有更多新的药物上市，助力患者的生命健康。口服用苯丁酸甘油酯的成功上市，将会为尿素轮回障碍患者的医治供给更多样的选择。”

——广州市妇女儿童医疗中间刘丽传授

“罕有病问题是一个综合性的问题，医药的保障是此中最为要害的一环。只有有用的药物，才能让我们每位患者和家庭的糊口健康获得保障。今天，看到我们针对尿素轮回障碍的药物口服用苯丁酸甘油酯正式上市，真的是由衷地感应兴奋。”

——病痛挑战基金会副理事长/开创人王奕鸥

“很兴奋来一同见证口服用苯丁酸甘油酯的正式上市发布。镁信健康作为立异型医疗健康办事平台，我们联袂维健配合启动‘瑞享氨宁’患者关爱福利项目，两边秉持着‘以患者为先’的理念，经由过程商保切实减轻尿素轮回障碍患者持久医治承担，让尽量多的患者或患者家庭真正获益。”

——上海镁信健康科技有限公司首席立异官/高级副总裁冯昊

“口服用苯丁酸甘油酯，作为近十年来全球问世的独一口服的、无气息无味道的氮断根剂，在中国上市具有里程碑意义。我们将继续对峙‘患者为先’的办事理念，将继续深耕罕有病范畴工作，积极结合各相干方，延续为中国尿素轮回障碍患者和更多的罕有病患者群体供给更优良的医疗办事。”

——中国香港维健医药团体副总裁&肾病和罕有病事业部总司理肖丽

口服用苯丁酸甘油酯（瑞维安®）在2023年6月被国度药品监视治理局正式获批上市。2023年8月，被列入第四批鼓动勉励研发申报儿童药品清单。

尿素轮回障碍（UCDs）是指一组罕有的遗传代谢疾病，因为尿素轮回中所需酶或转运卵白下降或缺少而致使氨合成尿素产生障碍，造成过量的氨蓄积体内，构成高氨血症。临床以急、慢性血氨升高引发的神经和消化系统症状为首要症状表示，灭亡率高、致残率高、症状频频且需持久治理；急性高氨血症可能引发恶心、吐逆、意识障碍等急性脑病症状；持久高氨血症可能会引发发展发育迟滞、认知功能障碍等。

研究显示，口服用苯丁酸甘油酯可以保持正常血氨程度、削减高氨危象产生率、改良患者认知功能和发展发育程度，并凭仗无气息无味道的口感晋升患者服药体验，可以提高患者允从性和糊口质量。

上海交通年夜学医学院从属新华病院儿童内排泄遗传科邱文娟主任

在勾当现场，来自上海交通年夜学医学院从属新华病院儿童内排泄遗传科邱文娟主任就尿素轮回障碍医治方案新进展做主题陈述，向预会者分享了尿素轮回障碍的新药研究进展，和苯丁酸甘油酯在中国和国外的利用经验环境，让大师对这款药物有了更深切、周全的认知。

据领会，口服用苯丁酸甘油酯（瑞维安®）此前已在国内多个省市开出本地首张处方，这标记着此款药物正式开启国内尿素轮回障碍患者医治的新篇章，也将极年夜改良今朝国内尿素患者和家庭临床医治药物选择有限，血氨节制欠安的近况。

关在维健医药：

中国香港维健医药团体（“维健医药”）成立在2006年，是一家安身中国、面向全球的立异型生物医药公司，致力在为得了罕有病和其他未知足医疗需求的患者供给立异疗法。团体已前后与多个全球领先的生物制药公司成立了持久计谋合作关系，成立了一个怪异的多元化的产物组合，并具有多个已上市和处在临床后期阶段的产物，包罗孤儿药和专科药品，并将延续从全球规模内引进更多的立异型药物。

参考文献：

[1] https://mp.weixin.qq.com/s/NEoDdez-aGrg3xay0FwqZA, 2023.10.16,

[2] 口服用苯丁酸甘油酯中文仿单.

[3] Berry SA, Lichter-Konecki U, Diaz GA, McCandless SE, Rhead W, Smith W, Lemons C, Nagamani SC, Coakley DF, Mokhtarani M, Scharschmidt BF, Lee B. Glycerol phenylbutyrate treatment in children with urea cycle disorders: pooled analysis of short and long-term ammonia control and outcomes. Mol Genet Metab. 2014 May;112(1):17-24. doi: 10.1016/j.ymgme.2014.02.007. Epub 2014 Feb 21. PMID: 24630270; PMCID: PMC4382922.

[4] Kent J D, et al. Neuropsychiatry, 2017, 7(2): 131-136.